Per oligonucleotide antisenso si intende un breve frammento di DNA, che contiene la sequenza nucleotidica complementare del filamento di DNA codificante (senso) o di RNA messaggero (mRNA). Perciò l’antisenso, grazie a questa sua “specularità” rispetto al DNA senso, si appaia ad esso o all’mRNA, annullandone l’attività biologica. Gli oligonucleotidi di impiego in terapia sono sintetici, ma nelle cellule sono stati individuati anche oligonucleotidi endogeni, di cui è ignota la funzione. L’oligonucleotide antisenso si lega all’RNA messaggero, o a sequenze di controllo dell’espressione genica presenti sul filamento complementare di DNA, impedendo così la decodificazione ed il successivo processo di sintesi proteica. L’impiego clinico degli oligonucleotidi antisenso è ancora in fase di studio.

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